Sanofi décroche une désignation EMA pour son médicament efdoralprin alfa

Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé une désignation de médicament orphelin à efdoralprin alfa (SAR447537), une thérapie potentielle destinée au traitement de l’emphysème lié au déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD), une affection respiratoire rare caractérisée par une insuffisance de l’enzyme protectrice alpha-1 antitrypsine dans les poumons.

Cette désignation orpheline signifie que le médicament bénéficie d’avantages réglementaires spécifiques au sein de l’Union européenne, tels que des incitations à la recherche, une assistance réglementaire renforcée et des exclusivités de marché prolongées si le traitement est ultérieurement approuvé. Elle confirme également l’importance clinique de ce candidat thérapie pour une maladie considérée comme grave et peu fréquente, touchant moins de 5 personnes sur 10 000 en Europe.

Selon Sanofi, efdoralprin alfa a démontré une supériorité clinique par rapport aux traitements standards dérivés du plasma dans une étude de phase 2, répondant à tous les critères clés d’efficacité et de sécurité. La société prévoit de présenter ces données lors de prochains congrès médicaux et continuer les échanges avec les autorités réglementaires pour accélérer le développement du produit.

Ce développement s’ajoute à d’autres avancées de Sanofi dans les maladies rares et souligne la stratégie du laboratoire de renforcer sa présence dans les indications à fort besoin médical non satisfait.