Sanofi renforce son approche contre le diabète pédiatrique aux États-Unis

Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté pour examen prioritaire la demande de licence biologique supplémentaire (sBLA) pour son médicament Tzield (téplizumab-mzwv). Cette demande vise à étendre l’indication du traitement aux enfants à partir d’un an diagnostiqués avec un diabète de type 1 (D T1) de stade 2, dans le but de retarder l’apparition du diabète clinique (stade 3). Cette décision s’appuie sur des données intermédiaires positives de l’étude de phase 4 PETITE-T1D.

Tzield est déjà approuvé aux États-Unis depuis novembre 2022 pour retarder le passage au stade 3 chez les adultes et les enfants de 8 ans et plus atteints de D T1 de stade 2. Si l’extension d’indication est validée, il deviendrait ainsi le premier traitement modifiant l’évolution du D T1 disponible dès le tout jeune âge, contribuant potentiellement à préserver plus longtemps la fonction des cellules bêta productrices d’insuline. La date cible pour la décision de la FDA est fixée au 29 avril 2026.

Le stade 2 du diabète de type 1 est défini par la présence d’au moins deux auto-anticorps liés au D T1 et une dysglycémie naissante sans symptômes cliniques évidents. À ce stade, la maladie est encore présymptomatique, ce qui crée une fenêtre d’intervention potentielle unique pour retarder la progression clinique.

Les résultats intermédiaires de l’essai PETITE-T1D, présentés lors de la 51ᵉ conférence annuelle de la Société internationale pour le diabète pédiatrique et adolescent et publiés simultanément dans Diabetologia, ont montré un profil de sécurité acceptable et justifié l’octroi de l’examen prioritaire par la FDA.